Investigadores de la Universidad McGill dicen que un nuevo fármaco podría tratar la distrofia muscular de Duchenne

Un estudio preclínico de la Universidad McGill sugiere que un compuesto experimental llamado K884 puede potencialmente aumentar la capacidad de reparación natural de las células madre musculares.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético poco común que causa una degeneración muscular severa.

La DMD, que afecta aproximadamente a uno de cada 5.000 niños en todo el mundo, es un trastorno que puede provocar dependencia de la silla de ruedas durante la adolescencia y complicaciones potencialmente mortales en la edad adulta temprana.

“Al fortalecer la reparación muscular en lugar de simplemente retardar la degeneración, las terapias que estimulan la función de las células madre musculares tienen el potencial de mejorar la calidad de vida de los pacientes con DMD. Puede ayudar a restaurar la función muscular y, en última instancia, ofrecer una mayor independencia”, dijo la autora principal Natasha Chang, profesora asistente en el departamento de bioquímica de McGill.

Este estudio preclínico marca la primera vez que el fármaco se prueba en células DMD. Inicialmente, la empresa de biotecnología Kanyr Pharma desarrolló el medicamento contra el cáncer y las enfermedades metabólicas.

Los investigadores analizaron células madre musculares afectadas por DMD de humanos y ratones bajo un microscopio para comprender cómo funcionaba el medicamento. El resultado mostró que el fármaco experimental bloquea enzimas específicas, lo que permite que las células madre musculares se conviertan en tejido muscular funcional.

“Lo que hace que el K884 sea particularmente prometedor es su precisión. Se dirige a las células afectadas por la DMD sin afectar a las células madre musculares sanas”, dijo Chang.

A diferencia de la terapia génica, K884 funciona a nivel celular en lugar de apuntar a una mutación genética específica, lo que convierte a K884 en una posible opción de tratamiento para todos los pacientes con DMD, explicó Chang.

Los hallazgos, publicados en Life Science Alliance, desafían las suposiciones anteriores sobre la DMD y añaden una nueva perspectiva hacia la posible solución.

“Históricamente, esta enfermedad se ha visto como un problema muscular causado por la falta de una proteína llamada distrofina”, dijo Chang. “Pero una nueva investigación, incluida la nuestra, muestra que restaurar la función de las células madre es igualmente fundamental para reparar los músculos”.

Los investigadores planean continuar probando el medicamento para comprender los efectos a largo plazo y los problemas de seguridad, mientras prueban otros compuestos relacionados.